In Italia è stata approvata la rimborsabilità per due nuove indicazioni terapeutiche di guselkumab, inibitore selettivo dell’interleuchina‑23 sviluppato da Johnson & Johnson, ha comunicato l’azienda in una nota. Il farmaco è ora rimborsato, per via endovenosa nella fase di induzione e in somministrazione sottocutanea nel mantenimento, per il trattamento di pazienti adulti con colite ulcerosa attiva da moderata a severa che hanno mostrato risposta inadeguata, perdita di risposta o intolleranza alla terapia convenzionale o a un trattamento biologico. Per la malattia di Crohn la rimborsabilità riguarda la somministrazione sia endovenosa sia sottocutanea nella fase di induzione e la sola somministrazione sottocutanea per il regime di mantenimento, nelle stesse condizioni di insuccesso terapeutico.
La malattia di Crohn e la colite ulcerosa sono malattie infiammatorie croniche intestinali (Mici) caratterizzate da infiammazione del tratto gastrointestinale, con fasi di riacutizzazione alternate a remissione. In Italia si stima che circa 250.000 persone convivano con queste patologie, la cui prevalenza è aumentata dell’85% negli ultimi 30 anni. Le due condizioni differiscono per localizzazione ed estensione dell’infiammazione nella parete intestinale.
Edoardo Vincenzo Savarino, associato di Gastroenterologia all’università degli studi di Padova e segretario generale di Ig‑Ibd, ha ricordato che la malattia di Crohn — che rappresenta il 30‑40% delle diagnosi di Mici — può colpire qualsiasi tratto dell’apparato digerente, dalla bocca all’ano, e tutto lo spessore della parete intestinale, con ulcere alternate a tratti di intestino sano. I sintomi tipici, ha spiegato, sono dolore addominale, diarrea prolungata, perdita di peso, ragadi, fistole e ascessi perianali. La colite ulcerosa, ha aggiunto, ha di solito un esordio acuto, interessa principalmente la mucosa rettale e può estendersi in modo continuo al colon, manifestandosi con diarrea e sangue nelle feci; pur non essendo «una versione meno grave del Crohn», entrambe le malattie richiedono sforzi clinici importanti per raggiungere obiettivi terapeutici che vadano oltre la sola risposta ai sintomi.
Guselkumab appartiene alla classe degli anti‑interleuchina‑23 (anti Il‑23) ed è descritto dall’azienda come dotato di un doppio meccanismo d’azione valutato in studi in vitro: oltre a bloccare la subunità p19 dell’Il‑23, agirebbe sui recettori Cd64+ coinvolti nella produzione stessa dell’Il‑23. Questo profilo, osserva la nota, può offrire vantaggi ai pazienti con malattia severa o che hanno fallito precedenti linee terapeutiche. Il farmaco è già impiegato nella gestione di psoriasi e artrite psoriasica; per la malattia di Crohn è il primo inibitore selettivo dell’Il‑23 approvato in via sottocutanea sia in induzione sia in mantenimento.
Silvio Danese, professore di Gastroenterologia all’università Vita‑Salute San Raffaele e direttore dell’Unità di Gastroenterologia ed Endoscopia digestiva presso l’Irccs ospedale San Raffaele di Milano, ha sottolineato come, nonostante i progressi, molti pazienti — in particolare giovani — convivano ancora con sintomi debilitanti e non dispongano di una soluzione chirurgica definitiva. «La possibilità di avere a disposizione un farmaco che garantisca contemporaneamente una remissione profonda dei sintomi e un miglioramento della qualità di vita», ha detto, rappresenta un progresso nella gestione della malattia. Danese ha richiamato i risultati dello studio Graviti, che ha valutato efficacia e sicurezza della modalità di somministrazione innovativa nella malattia di Crohn, e dello studio Galaxi, in cui guselkumab ha mostrato tassi significativamente più elevati di remissione profonda e guarigione della mucosa intestinale rispetto a ustekinumab; risultati ritenuti particolarmente rilevanti nella forma fistolizzante della malattia.
Anche per la colite ulcerosa l’azienda evidenzia che guselkumab contribuisce all’evoluzione degli standard di cura puntando a obiettivi terapeutici più ambiziosi. Alessandro Armuzzi, ordinario di Gastroenterologia presso Humanitas University e responsabile dell’Unità di Malattie infiammatorie croniche intestinali dell’Istituto clinico Humanitas di Rozzano, ha richiamato il modello treat‑to‑target, mirato al conseguimento di traguardi clinici prestabiliti per guidare il paziente verso remissione profonda e istologica. I dati dello studio Quasar, ha ricordato, mostrano che il trattamento con guselkumab ha migliorato significativamente i sintomi della colite ulcerosa, permettendo il raggiungimento della remissione clinica, il ripristino dell’integrità della mucosa fino alla normalizzazione endoscopica e la remissione istologica.
I dati clinici provenienti dai principali programmi di studio — citati nell’azienda — confermano l’efficacia della molecola nel raggiungere una remissione profonda e evidenziano anche un impatto sulla sfera psicologica e sociale dei pazienti. «Una diagnosi di malattia di Crohn o colite ulcerosa può cambiare profondamente la vita di una persona, ma non dovrebbe cancellarne i progetti», ha osservato Salvo Leone, direttore generale di Amici Ets, Associazione nazionale per le malattie infiammatorie croniche dell’intestino, sottolineando l’importanza di rendere le cure compatibili con la vita quotidiana e di far sì che la voce dei pazienti orienti ricerca e assistenza.
L’arrivo in Italia di guselkumab nelle Mici è descritto da Johnson & Johnson come parte dell’impegno ultraventennale dell’azienda in immunologia. Alessandra Baldini, direttrice medica, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia, ha detto che l’azienda investe nell’innovazione per individuare approcci in grado di trasformare il corso delle malattie immuno‑mediate e, ascoltando l’esperienza dei pazienti, contribuire a raggiungere una remissione profonda. Jacopo Murzi, amministratore delegato di Innovative Medicine Johnson & Johnson Italia, ha aggiunto che l’azienda intende rafforzare il proprio ruolo in immunologia con l’obiettivo di tradurre il progresso scientifico in benefici concreti e misurabili per le persone.
