«Disporre di una terapia in compresse garantisce una notevole maneggevolezza: è qualcosa che si può mettere tranquillamente nello zaino e che ci permette di vivere la nostra quotidianità». Lo ha detto Stefania Pedroni, presidente nazionale Uildm – Unione italiana lotta alla distrofia muscolare, intervenendo oggi all’evento “Brunch & Science: parliamo di Atrofia muscolare spinale – L’evoluzione del trattamento della Sma: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza”, promosso da Roche Italia a Milano.
Secondo Pedroni, la possibilità di avere una terapia orale permette di organizzarsi con più libertà: «Questo significa potersi organizzare per un viaggio all’ultimo minuto o evitare di doversi fermare per giorni per la somministrazione della terapia, interrompendo lo studio, il lavoro o i propri interessi». L’esperienza, ha aggiunto, è che «non siamo più noi a dover adattare la nostra vita alla terapia, ma è la terapia che entra nella nostra quotidianità e si adatta a noi».
La presidente di Uildm ha però ricordato l’importanza della continuità: «Certamente occorre ricordarsi di assumerla tutti i giorni, ma l’impatto sulla vita di tutti i giorni è nettamente diverso. È una modalità che libera tempo, e quel tempo possiamo impiegarlo per rendere la nostra vita piena e degna di essere vissuta».
Tra i bisogni ancora insoddisfatti Pedroni ha indicato lo screening neonatale. «Con l’inserimento nei Lea abbiamo raggiunto un traguardo importante, ma non si tratta di un punto di arrivo, bensì di un punto di partenza. Dobbiamo monitorare con attenzione affinché lo screening sia garantito ed effettivamente attuato in tutte le Regioni».
L’identificazione precoce, ha osservato, è fondamentale perché «consente di intervenire tempestivamente con i farmaci. Come ci confermano i clinici e la letteratura scientifica, intervenire subito migliora non solo l’aspettativa, ma anche la qualità della vita». Per raggiungere questo obiettivo Pedroni ha sottolineato la necessità di collaborazione: «Le associazioni di pazienti, insieme ai clinici, alle aziende farmaceutiche e alle istituzioni, devono dialogare in modo costante per fare in modo che i diritti siano davvero esigibili per tutti. È proprio questo a tracciare il confine tra una buona e una cattiva qualità di vita».
Infine, la presidente di Uildm ha richiamato all’importanza del confronto continuo per garantire l’accesso ai trattamenti: «Per far sì che ogni persona affetta da questa patologia possa accedere al farmaco di cui ha bisogno l’unica strada è il dialogo. Il farmaco esiste e le risposte sono arrivate grazie alla ricerca scientifica, alla ricerca medica e a una presa in carico sanitaria di tipo multidisciplinare. Oggi abbiamo tutti gli strumenti necessari per permettere alle persone di vivere una vita di buona qualità».
