“La nuova formulazione terapeutica con risdiplam per via orale ha apportato un cambiamento davvero significativo nella vita di tutti i giorni, perfettamente in linea con l’obiettivo di favorire l’autonomia, l’indipendenza e il pieno reinserimento sociale della persona”, ha dichiarato Valeria Sansone, professoressa dell’università degli studi di Milano e direttrice del Centro clinico NeMo di Milano, intervenendo all’evento “Brunch & Science: parliamo di atrofia muscolare spinale – L’evoluzione del trattamento della Sma: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza”, promosso da Roche Italia oggi a Milano.
Secondo Sansone, la nuova terapia orale con risdiplam, pur essendo da assumere quotidianamente e quindi vincolata a un orario, presenta vantaggi pratici: non richiede la conservazione a temperatura controllata, è ben tollerata ed è facilmente trasportabile in qualsiasi contesto, come ad esempio sul luogo di lavoro. “Questo rende la persona molto più svincolata dalla presenza fisica in ospedale”, ha sottolineato.
La dottoressa ha definito la terapia in compresse “un passo avanti notevole” per una patologia cronica e progressiva caratterizzata dalla costante degenerazione dei motoneuroni, ossia i neuroni che innervano i muscoli e ne influenzano massa, forza e funzionalità.
Sansone ha poi evidenziato la differenza di prospettive tra pazienti adulti e neonati diagnosticati precocemente grazie ai newborn screening. Nell’adulto, la disabilità, intesa come limitazioni funzionali neuromotorie, è spesso già consolidata a causa della perdita di motoneuroni; nonostante ciò, le nuove opzioni terapeutiche permettono di rallentare la progressione della malattia, di stabilizzarla e, in alcuni casi, di ottenere persino dei piccoli miglioramenti funzionali.
Questi guadagni, ha osservato la specialista, possono tradursi in una maggiore autonomia: “Il recupero di piccoli distretti muscolari o di funzioni minime può consentire di svolgere attività quotidiane, lavorative, scolastiche o sociali che altrimenti non sarebbero possibili.” L’evoluzione del trattamento, ha aggiunto, richiede che le aspettative siano tarate sull’età e sulla condizione di partenza del paziente, pur restando complessivamente molto positive per l’intera comunità dei pazienti.
Infine, Sansone ha richiamato l’importanza del monitoraggio clinico: “È cruciale che i pazienti siano comunque monitorati e controllati, così da valorizzare al meglio i benefici della terapia e gestire l’evoluzione della patologia.” Essere più autonomi e indipendenti è fondamentale, ma la consapevolezza del percorso terapeutico deve rimanere parte di “un’alleanza e di un lavoro di squadra con la struttura sanitaria”.
