“Mantenere la continuità di cura nei pazienti affetti da Sma è fondamentale perché le terapie attualmente disponibili consentono di gestire la malattia, ottenerne la stabilità e, in alcuni casi, un miglioramento. Per fare questo è necessario che il trattamento venga continuato, trattandosi di una patologia cronica. Per garantire ciò, serve un’aderenza terapeutica elevata: il paziente deve essere motivato e interessato a proseguire la cura, ma anche messo nelle condizioni di poterlo fare. Da questo punto di vista la nuova terapia in compresse risdiplam è particolarmente utile e migliora ulteriormente anche l’aspetto logistico, sia per il paziente sia per gli ospedali e le farmacie che erogano il farmaco”.
Lo ha affermato Lorenzo Maggi, direttore di Neurologia 4 Fondazione Irccs Istituto neurologico Carlo Besta di Milano, intervenendo all’evento “Brunch & Science: parliamo di atrofia muscolare spinale – L’evoluzione del trattamento della Sma: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza”, promosso da Roche Italia, oggi a Milano.
Secondo Maggi, offrire un’ulteriore opzione terapeutica avvicina al concetto di medicina personalizzata e permette al paziente di gestire meglio le attività quotidiane. “I pazienti non sono solo pazienti, ma persone con una vita lavorativa, sociale e familiare. Credo che le nuove formulazioni di risdiplam vengano incontro in modo particolare alle loro esigenze”, ha sottolineato.
Negli ultimi dieci anni, ha ricordato l’esperto, la terapia dell’atrofia muscolare spinale è stata radicalmente innovata grazie all’introduzione di trattamenti che hanno mostrato un’efficacia elevatissima, soprattutto nella popolazione pediatrica. Queste terapie hanno modificato la storia naturale della malattia, in particolare nelle forme più gravi come la Sma1: pazienti che un tempo avrebbero avuto bisogno di ventilazione assistita e nutrizione artificiale già a partire dai 2 anni di vita oggi possono non avere più bisogno di tali supporti, raggiungere la posizione seduta e, in alcuni casi, camminare.
Maggi ha poi evidenziato il ruolo dello “newborn screening” nella diagnosi precoce alla nascita, che consente di trattare in fasi molto precoci o addirittura prima dello sviluppo dei sintomi, ottenendo in taluni casi un quadro motorio migliore o l’assenza di segni clinici. Negli ultimi anni, ha osservato, la letteratura scientifica e la pratica clinica si sono evolute mettendo il paziente con Sma al centro della discussione, con un’attenzione crescente alla multidisciplinarietà e al miglioramento dello standard of care.
Infine, la nuova formulazione in compresse è stata indicata come un vantaggio anche per le farmacie ospedaliere. “Con questa opzione, l’erogazione del farmaco risulta estremamente semplificata e il carico di lavoro per le farmacie, che hanno la responsabilità dell’erogazione, viene ridotto sostanzialmente alla semplice consegna del farmaco. Si tratta di un vantaggio sensibile anche per il paziente che, ad esempio, non ha più la necessità di muoversi con una borsa frigo per il trasporto, traducendosi in una semplificazione della vita quotidiana”, ha concluso Maggi.
