L’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha ricevuto dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) un parere positivo su daraxonrasib (commercializzato come Rasonque*), un trattamento orale destinato agli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno un precedente trattamento. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) nell’Unione europea; il parere sarà ora trasmesso alla Commissione europea che proseguirà l’iter decisionale.
Una volta ottenuta l’autorizzazione a livello Ue, le singole decisioni su prezzo e rimborso saranno demandate agli Stati membri, i quali valuteranno il ruolo e l’impiego del farmaco all’interno dei rispettivi sistemi sanitari nazionali.
L’Ema sottolinea che, per i pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia è peggiorata dopo un trattamento precedente, le opzioni terapeutiche sono limitate e la prognosi è infausta. Data la gravità della patologia, la limitata efficacia e la notevole tossicità della chemioterapia standard, l’agenzia ritiene necessario disporre di migliori opzioni terapeutiche. Rasonque era stato individuato nell’ambito del progetto “Cancer Medicines Pathfinder” come terapia ad alta priorità in grado di rispondere a un bisogno medico non ancora soddisfatto.
La valutazione del farmaco è stata condotta con una revisione a fasi che ha permesso al Chmp di esaminare i dati relativi a qualità, aspetti non clinici e clinici man mano che venivano trasmessi dall’azienda. Il processo, iniziato all’inizio di luglio 2026, ha ridotto i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, pur rispettando gli standard di qualità, sicurezza ed efficacia. Per confronto, una procedura di valutazione standard può richiedere fino a 210 giorni effettivi e, complessivamente, circa un anno includendo i tempi di risposta dell’azienda. L’Ema evidenzia che l’esperienza maturata con la revisione a fasi contribuirà a definire l’attuazione e l’uso più ampio di tale modalità nel quadro della nuova normativa farmaceutica dell’Ue, valutando l’inclusione di altri farmaci caso per caso quando ciò risulti idoneo ad accelerare le valutazioni.
Il principio attivo di Rasonque, daraxonrasib, è un inibitore di Ras. Le proteine Ras sono coinvolte nei processi di crescita e sopravvivenza cellulare e, nell’adenocarcinoma pancreatico, alcune mutazioni del gene Ras mantengono queste proteine costantemente attive, favorendo la proliferazione tumorale. Daraxonrasib si lega a una proteina chiamata ciclofillina A, formando un complesso che si aggancia alle proteine Ras e ne blocca l’attività, con conseguente morte delle cellule tumorali e rallentamento della crescita del cancro.
Il farmaco è stato studiato in una sperimentazione multinazionale di fase 3, in aperto, che ha coinvolto 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia era peggiorata dopo un precedente trattamento sistemico. Il 92% dei partecipanti presentava una mutazione Ras G12 confermata. Nei pazienti trattati con Rasonque la sopravvivenza mediana è risultata di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi osservati con la chemioterapia. Anche il tempo mediano senza peggioramento della malattia è stato maggiore con Rasonque (7,2 mesi) rispetto alla chemioterapia (3,6 mesi).
Gli effetti indesiderati più comuni associati a Rasonque sono diarrea, eruzioni cutanee, stomatite (infiammazione della mucosa orale), nausea e vomito. L’autorizzazione della Fda negli Stati Uniti era già stata concessa ad agosto.
